La stesura delle linee guida riguardanti l’ITP è stata realizzata dalla SIE – Società Italiana Ematologia sotto la supervisione del dottor Atto Billio con il supporto del dottor Jacopo Olivieri; a collaborare è stata anche Aipit, la nostra Associazione, parte attiva nel gruppo di lavoro.
Ma cosa sono le linee guida e perché sono così importanti? Le moderne linee guida cliniche identificano, riassumono e valutano le evidenze scientifiche e i dati più recenti sulla prevenzione, la diagnosi, la prognosi, la terapia incluso il dosaggio dei farmaci, il rapporto rischio/beneficio e l’efficacia, anche in termini di costi, seguendo un preciso metodo. Quindi definiscono le domande più importanti relative alla pratica clinica e identificano tutte le possibili opzioni decisionali e i loro risultati.
Ulteriori obiettivi delle linee guida cliniche sono: standardizzare le cure mediche, aumentare la qualità dell’assistenza, ridurre diversi tipi di rischio e ottenere il miglior equilibrio sui parametri di assistenza medica come efficacia, specificità, sensibilità e risolutività.
Le linee guida sono solitamente prodotte a livello nazionale o internazionale da associazioni mediche, società scientifiche o enti governativi, ad esempio in Italia dall’Istituto Superiore di Sanità tramite il Sistema nazionale linee guida. I destinatari delle linee guida sono gli operatori sanitari, gli stakeholder e i pazienti. Qui il sito ufficiale Sistema Nazionale Linee Guida dell’ISS.
Per quanto riguarda le linee guida per l’ITP, lo scopo è quello di produrre raccomandazioni cliniche riguardo alla gestione dei pazienti adulti affetti da trombocitopenia immune primaria. Con un’incidenza annuale stimata da 1 a 6/100.000 persone nella popolazione generale, l’ITP è iscritta in Italia nel registro delle malattie rare dal 2017. L’assenza di larghi studi randomizzati ne caratterizza la variabilità della pratica clinica sul territorio nazionale.
L’obiettivo principale delle linee guida sull’ITP è pertanto quello di favorire l’implementazione di raccomandazioni che considerino l’impatto sul paziente dei singoli trattamenti, ovvero: l’indicazione ad iniziare il trattamento, la risposta in termini di conta piastrinica, di eventi avversi e di outcomes in base alla revisione sistematica e alla valutazione critica dell’evidenza disponibile.